La 10ème journée annuelle de la Plateforme d’expertise maladies rares Paris-Saclay se tiendra le vendredi 3 octobre 2025 (09h00 – 16h30) à la Maison des Associations de Solidarité, à Paris.

Cet évènement sera une occasion unique d’échanger avec des experts, des professionnels de santé et des associations de patients autour de la thématique de la journée Scolarité et maladies rares.

Nous vous informons que l’événement est gratuit, mais que l’inscription est obligatoire. Pour cela, vous pouvez vous inscrire dès à présent en cliquant ici. 

Madame Audrey COLIN, infirmière coordinatrice paramédicale du centre de référence maladies rates TOXIBUL, se trouvait le 24 juin à la journée de la plate-forme ESMARA (plate-forme maladies rares Paris EST) où elle a pu présenter et valoriser le poste d’infirmière IDEC du centre TOXIBUL en sensibilisant les équipes à l’intérêt d’avoir une infirmière référente pour l’aide à l’accompagnement des patients.

Les référents de la plate-forme ont présentés le diplôme universitaire (DU) « patients partenaires pour le médicament et la démocratie en santé » qui est entièrement à distance et qui a une Unité d’enseignement spécifique intitulée « Les stratégies de dépistage et de prise en charge des maladies rares » dont voici le lien :

https://www.u-pec.fr/…/du-democratie-sanitaire…

En outre, Madame COLIN propose désormais des consultations infirmières s’adressant aux patients ou à leurs proches durant lesquelles peuvent être abordées les sujets suivants (sur Mondor ou par téléphone) :

– les questions concernant la prise en charge,

– l’orientation vers différents intervenants (circuits ophtalmologiques hospitaliers, centre de réadaptation visuelle, assistante sociale, maquillage thérapeutique et autres),

– faire le point afin de savoir s’il y a un intérêt à faire un bilan de séquelles dans le centre de référence,

– pour répondre au mieux à toutes questions concernant la maladie.

Pour prendre RDV, envoyer un mail à audrey.colin@aphp.fr ou appeler le 01 49 81 49 39.

France Assos Santé vient d’annoncer la reprise des travaux de son groupe « Indemnisation des accidents médicaux ».

Le groupe n’avait pas pu se réunir depuis plus de deux ans.

La prochaine réunion aura lieu le vendredi 3 octobre 2025 de 10h30 à 12h30, dans les locaux de France Assos Santé (12, villa Bosquet – 75007 PARIS).

Madame Florence NAVATTONI, coordinatrice adjointe de Santé Info Droits, sera là en présentiel pour animer la réunion.

Un tour de table permettra de définir les sujets sur lesquels les associations souhaiteraient travailler au cours des prochains mois et ainsi constituer une feuille de route pour le groupe de travail.

L’institut Imagine organise la 3ème édition du FAIR : «Forum des Associations de patients Imaginent la Recherche», qui se déroulera le vendredi 21 novembre 2025 de 9h30 à 16h en présentiel dans l’auditorium au 6ème étage de l’Institut Imagine (24 boulevard du Montparnasse 75015 Paris).

Ce forum s’inscrit dans le programme de travail « Sciences Humaines et Sociales et rôle sociétal de l’Institut Imagine » et vise à renforcer le lien des associations de patients engagées dans les maladies génétiques rares et concernées par les recherches menées au sein de l’Institut Imagine, offre un espace d’échange autours des projets en cours et favorise de nouvelles opportunités d’interactions.

Cette troisième édition intitulée « Les Visages de la recherche » portera sur les différents types de recherche, de leurs enjeux à leur organisation, ainsi que sur les questions d’éthique et d’intégrité scientifique.

S’inscrire ici :

Un programme détaillé sera adressé aux associations à la rentrée. 

Vous pouvez retrouver les deux premières éditions FAIR 1 et FAIR 2 sur les pages web dédiées de l’Institut Imagine.

Dans les contacts qu’AMALYSTE a eus avec l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, qui avait bizarrement donné son accord au laboratoire ABBVIE pour la suppression de cette commercialisation, l’ANSM a toutefois affiché une volonté d’avancer pour trouver des solutions concrètes et ne pas laisser les patients atteints des syndromes Lyell/SJS dans une grande difficulté.

A noter que France Assos Santé a fort justement demandé que des sanctions soient étudiées.

Quelques points d’alertes sur lesquels nous reviendrons et sur lesquels le ressenti de nos adhérents serait utile :

1° La priorité d’accès aux stocks restants de vitamine A va être redéfinie et les syndromes de Lyell, qui étaient nommément cités comme prioritaires dans la lettre aux pharmacies de 2024, disparaissent au profit d’une liste de symptômes plus généraux.

2° Aucune idée des délais pour mettre en oeuvre les solutions creusées aujourd’hui, tant en termes de mise sur le marché que de remboursement effectif : on risque d’avoir un été, sinon une fin d’année assez compliquée, d’où la nécessité de faire des stocks dès maintenant.

Sinon, cela nous concerne moins directement, mais l’ANSM nous a appris que depuis que des labos seraient intéressés pour reprendre la production de vitamine A, ABBVIE voudrait en tirer profit en revendant leurs brevets : décidément, aucune limite au mercantilisme (la pommade a 70 ans, il ne devrait normalement plus y avoir de brevet)…

Nous venons d’apprendre que le laboratoire ABBVIE avait décidé de stopper la commercialisation de la Pommade Vitamine A Dulcis, médicament pourtant classé en MITM. Il en a informé les pharmaciens par courrier avec une date d’effet au 30 juin. Aucune association de patients n’a été consultée et, semble-t-il, peu de spécialistes. Cette décision clôture plusieurs années de pénuries à répétition pour les spécialités à base de vitamine A, qui ont été pénibles pour les patients. 

Pour résumer le contexte : cette pommade est la seule pommade ophtalmique lubrifiante, sans principes actifs « agressifs » comme des antibiotiques ou des anti-inflammatoires, qui soit remboursée par la sécurité sociale. Il existe d’autres pommades non remboursées, certaines avec de la vitamine A (mais en concentration moindre), qui subissent de très fortes pénuries également (sans être reconnues en MITM), d’autres sans, d’autres avec des principes actifs plutôt agressifs et que nous essayons de limiter aux crises inflammatoires ou infectieuses majeures.

Cette pommade est le traitement phare des séquelles oculaires du Lyell, notamment pour assurer une hydratation de nuit, en dehors du port des lentilles sclérales. Inutile de dire que c’est plus que du confort… Elle permet aussi d’accélérer la cicatrisation en cas d’atteinte cornéenne.

Compte tenu de l’importance de ce médicament pour les patients souffrant des séquelles oculaires des Lyell/SJS, il nous paraît important que nous puissions avoir un échange avec le centre de référence et les centres de compétence concernés sur les stratégies possibles.

Afin de mieux évaluer l’impact de cet arrêt de commercialisation sur les patients, nous proposons aux personnes concernées de remplir ce rapide questionnaire d’évaluation ? https://forms.office.com/e/667mX1xmyX

France Assos Santé vient de diffuser un communiqué de presse intitulé : « PPL Garot : le temps des invectives est terminé, place à l’action ! ».

La reprise des débats à l’Assemblée nationale sur la proposition de loi dite « PPL Garot » approche : nous, associations d’usagers du système de santé, appelons à voter pour.

Il s’agit de la PPL visant à lutter contre les déserts médicaux, d’initiative trans-partisane, n° 966, déposée le jeudi 13 février 2025 : https://www.assemblee-nationale.fr/dyn/17/textes/l17b0966_proposition-loi
Elle est nécessaire pour améliorer l’accès aux soins, à associer avec d’autres mesures, en complémentarité (et non en opposition), comme certaines émises par le Premier ministre.

AMALYSTE a signé le communiqué de France Assos Santé dont le contenu est disponible notamment ici : https://www.france-assos-sante.org/wp-content/uploads/2025/04/CP-PPL-Garot-29-04-25-VF.pdf